Seltene Erkrankungen

Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leiden unter einer seltenen Erkrankung. Die Definition von "Seltene Erkrankung" ist, dass nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Insgesamt gibt es rund 6.000 solcher Krankheiten, viele davon sind angeborene Stoffwechselstörungen. Anders als bei den großen Volkskrankheiten werden in diesem Bereich eher bescheidene Forschungsanstrengungen unternommen. Bei GlaxoSmithKline ist das anders: Hier umfasst die Klinische Forschung auch die Suche nach Medikamenten gegen extrem seltene Krankheiten. Im Februar 2010 wurde eigens dafür die "GSK Rare Diseases Unit" gegründet, die sich ausschließlich auf seltene Erkrankungen konzentriert und sich damit den Bedürfnissen von Patienten widmet, die dringend auf neue Medikamente angewiesen sind. Im Jahr 2014 wurde diese in den neuen Geschäftsbereich "Europäische Immunologie und seltene Krankheiten" (engl.: "European Immunology and Rare Diseases Business Unit", kurz: EIRD) überführt.

Pulmonale Arterielle Hypertonie (PAH)

Die Pulmonale Arterielle Hypertonie (PAH oder umgangssprachlich auch "Lungenhochdruck" genannt) ist eine seltene Erkrankung der Lungenarterien. Die Häufigkeit der Erkrankung liegt geschätzt zwischen 2,6 bis 26 Fällen/Million. Jedes Jahr erkranken 1,1 bis 7,6 Personen/Million neu an einer PAH. PAH betrifft Personen jeden Alters, jeder Rasse oder jeden Geschlechts. Dabei sind mehr Frauen als Männer betroffen. 

Der Lungenhochdruck führt ohne Behandlung schnell zum Tod. Durch die Krankheit verengen und verändern sich die Lungengefäße, der Druck in den Lungenarterien erhöht sich. Das rechte Herz muss gegen diesen erhöhten Druck anpumpen. Die Patienten werden immer kurzatmiger und sterben schließlich an Rechtsherzversagen. Die Krankheit kann in jedem Alter auftreten, auch bei jungen Menschen. Oft beginnt die PAH ohne erkennbare Ursache, sie kann aber auch in Verbindung mit anderen Krankheiten vorkommen - etwa bei Herzproblemen, Krankheiten des Bindegewebes, Leberzirrhose oder einer HIV-Infektion.

GSK-Produktpalette

Bis vor kurzem lag die mittlere Lebenserwartung nach einer PAH-Diagnose bei nur noch 2,8 Jahren. Jüngste Daten weisen aber darauf hin, dass sich durch verbesserte Diagnose- und Behandlungsmethoden der PAH in den letzten Jahren die Überlebensraten erhöhen. Die Drei-Jahres-Überlebensrate beträgt jetzt 68% im Vergleich zu den 48% in der Zeit, als noch keine spezifischen Behandlungen zur Verfügung standen. GSK hat im Jahr 2008 ein Medikament eingeführt, das bei Lungenhochdruck eingesetzt werden kann.